Magyar rákkutató magyar vállalkozás élén, magyar szoftverrel, az emberiségért – Dr. Peták István kutatóorvos

– Utazzunk vissza egy negyedszázadot az időben: 1995-ben végzett a Semmelweis Egyetemen, majd a II. számú Gyermekklinikán kezdett dolgozni. Már akkor eldőlt, mire teszi fel az életét?
– Daganatos gyerekekkel foglalkoztam, így azonnal szembejött a probléma, amelynek a megoldása az élethivatásom lett. A gyerekek jelentős részét már akkor is meg tudtuk gyógyítani kemoterápiával, de csak azért, mert olyan dózist is kibírtak belőle, amilyet a felnőttek nem. Elképesztő a regenerációs képességük. Egy jó részük meggyógyult tehát, de azt is felismertük, hogy sokaknál kimutatható egy génhiba, amelyen az akkori gyógyszerek nem tudtak segíteni. Az ő elvesztésüket végig kellett néznem. Azért is mentem tovább az I. számú Patológiai és Kísérleti Rákkutató Intézetbe, mert azt gondoltam, kutatóként segíthetek a legtöbbet az orvostársaimnak.

Majd ösztöndíjjal Memphisbe kerültem, a világ legnagyobb gyermekkórház-központjába kerültem, ahol inspiráló miliőben képeztem magam tovább: minden délben együtt ebédeltem daganatos gyerekekkel és Nobel-díjas kutatókkal.

– Rajtuk kívül mi inspirálta még, amikor az USA-beli tanulmányait és kutatásait lezárva hazajött?  
– Továbbra is éreztem magamon egyfajta nyomást, hiszen a gyerekek nap mint nap kérdezgettek: „megvan már a megoldás?”, „ugye nem kell levágni a lábam?”, „hazamehetek holnap?”. 2003-ban jöttem vissza Budapestre, a Humán Genom Projekt fontos évében, amikor megismertük az emberi génkészletet. Felvetődött, hogy ha szisztematikusan összehasonlítjuk a daganatos betegek mintáit, ki tudjuk mutatni, hol vannak a daganatokat okozó génhibák. Ez pedig segíthet megvalósítani az emberiség azon álmát, hogy a daganatos betegségeket is az okok szintjén tudjuk gyógyítani: megértve, miért alakulnak ki. Hiszen a daganat egy tünet, egy jelzőszerkezet. Mikroszkóp alatt addig is láttuk a szaporodó sejteket, de le kellett mennünk a molekulák, a DNS, az örökítőanyag szintjére, hogy megértsük: ez valójában egy genetikai kódhiba. 2013-ra már le tudtuk térképezni, mely gének mely hibái okozhatnak daganatot. Tudjuk, hogy van összesen 25 ezer gén, ami szerencsére véges szám, egy gén kialakulásához pedig több millió év kell, tehát újabbak nem mostanában keletkeznek.

– Hová sikerült a 2013 óta eltelt újabb hét esztendőben eljutniuk?

– Eljutottunk oda, hogy már tudjuk: 600 gén 6 millió mutációja okozhat daganatot. 2020 februárja óta a daganatok 95 százalékánál azt is meg tudjuk mondani, a betegséget milyen génhiba okozta. Itt tart az emberiség álma.

A következő kérdés: meg tudjuk-e gyógyítani azt, aki megbetegedett? Ehhez kellettek a célzott gyógyszerek, amelyek a meghibásodott géneket, illetve az azok által termelt hibás fehérjét kikapcsolják. Ma 135 ilyen gyógyszer áll rendelkezésünkre, a nagy részük az utóbbi tíz évben készült el. A gyerekek, akik 1995-ben a szemem láttára meghaltak, ma túlélnék a betegséget. Egyre több betegnél érünk el tartós javulást, gyógyulást. De a mutációknak is sok kombinációja van, egy betegben több hiba is lehet – nem végtelenül sok, legfeljebb nyolc. Nyolc olyan lánc van ugyanis bennünk, amelyek mindegyikében egy helyen lehet hiba. Mintha nyolc izzósor lenne a karácsonyfán, de jó pár opció van, hogy melyik – hibás – izzót kell kitekernünk. Ahogy a Die Hardban Bruce Willis az időzített bomba mellől telefonon kérdezi a tűzszerészt: „több zsinór van, melyiket vágjam el?”.

Kép

Kép: Peták Lelle

– Bizonyos értelemben tehát „időzített bombák” hatástalanítására alapította a saját vállalkozását.
– Mindig az vezérelt: próbáljuk megérteni, miért alakul ki a rák, és az alapján keressünk gyógyszert. Ezzel szemben a korábbi irányzat, amely kezdetben sikeresebb volt, azt mondta: próbáljunk ki mindent, valami csak működik. Random vegyületeket állítottunk elő, teszteltük őket sok sejten, hátha valamelyik használ. És ha igen, mindegy miért, de lett gyógyszer. Így fejlesztettük ki a legjobb kemoterápiás szereket, amik leállítják a sejtosztódást. De ennek a megközelítésnek voltak határai, hiszen nehéz olyan kemoterápiát adni, amely a normál sejtek osztódását nem állítja le, csak a daganatsejtekét.

2003-ban azonban láttam, hogy Kéri György biokémikus a világ első célzottan rákellenes gyógyszereit állítja elő itt, Magyarországon! Ő volt a példaképünk – az ugyancsak orvos alapítótársammal, Dr. Schwab Richárddal – abban, hogy nemcsak orvosként, vállalkozóként is segíthetjük az egészségügyet.

Orvosi biotechnológiai vállalkozóként az a feladatunk, hogy új eszközöket fejlesszünk ki az orvosok számára. Van, aki gyógyszereket fejleszt, mi meg olyan eszközöket, amelyek segítségével eldönthető, hogy egy adott betegnél melyik gyógyszert célszerű használni.

– Miként zajlott a folyamat, amely elvezetett a RealTime Oncology Treatment Calculator nevű – díjnyertes, világszerte úttörő hatású – szoftver kifejlesztéséig?
– Az első feladatunk olyan molekuláris diagnosztikai módszer kifejlesztése volt, amely a betegek szövetmintájában kimutatja a gének hibáit. Ez technológiai kihívás volt, mert a daganatokból vett mintákat formalinban tartósítják, amely összetöri a DNS-t, és mi ezekből a darabokból szerettük volna kiolvasni: van-e génmutáció vagy nincs. Elsődlegesen az olyan génhibákat akartuk kimutatni a mintákból, amelyekre már van gyógyszer. 2003-ban rögtön az első génre, amelyre beállítottuk a módszert, már megjelent gyógyszer, persze csak azoknál hatott, akiknél a génhiba jelen volt. Tudtuk, hogy mire hat, hát megvizsgáltuk, ott van-e a célpont, amelyre „lőnénk”. Eljutott hozzánk egy tüdődaganatos beteg, akinek a mintájában pont ez a génhiba volt! Egyedi engedéllyel kapott a még klinikai vizsgálat alatt álló gyógyszerből, és eltűntek az áttétei, daganatmentes lett. Később teljesen más betegségben hunyt el.

Előbb-utóbb mind meghalunk, nekem az a feladatom, hogy ez ne rák miatt történjen.

Szóval miénk lett a világon az első célpontalapú célzott kezelés tüdőrákra. Lett egy technikánk, amellyel ki tudtuk mutatni, a betegben olyan génhiba van-e, amelyre már van gyógyszer.

Kép

Kép: Peták Lelle

– Jól sejtem, hogy mindez azzal párhuzamosan hozta el az igazi áttörést, hogy egyre több gyógyszert fedeztek fel, amelyeket fontos volt mielőbb összepárosítani a megfelelő génhibákkal?
– 2008-tól már teljes molekuláris profilvizsgálatokat tudtunk csinálni, szintén a világon az elsők között. Ha pedig már meg tudjuk nézni minden betegnél mind a 600 gén 6 millió mutációját, és már több mint száz gyógyszer is került forgalomba, a következő kérdés az lett, hogyan lehet eldönteni, hogy az adott beteg melyik mutációjára melyik gyógyszer milyen kombinációban, illetve sorrendben lehet jó. Elkezdtük hát fejleszteni azt az orvosi szoftvert, amely minden beteg esetében az összes ismert gyógyszer közül segít megtalálni a legjobbat az éppen elérhető tudományos információk alapján. Ennek elkészültével már nem fordulhat elő, hogy valaki szenved vagy meghal, miközben a tudomány állása szerint gyógyítható volna. Minden betegnél lefuttatjuk a programot azért, hogy ami az orvosoknak gyógymódként már a kezükben van, azt a rászoruló beteg megkaphassa.

A RealTime Oncology Treatment Calculator 1500 hatóanyagból segít kiválasztani a legjobbat, 26 ezer orvosi szabály figyelembevételével, húsz ezredmásodperc alatt.

Már van klinikai vizsgálati eredményünk is arra, hogy ha ezt használja egy orvos, akkor nemcsak gyorsabban, hanem nagyobb eséllyel választhat olyan gyógyszert, amelytől a beteg tovább él majd. De egyelőre az eszköz „döntéstámogató eszközként” van regisztrálva, tehát csak azt állítjuk róla: azzal segít az orvosnak, hogy nagyon sok információt biztosít számára.

– A kezükben van tehát egy módszer, amely segítségével a jövőben akár valamennyi beteg hatásos, célzott kezelést kaphat. Melyek a következő rövid és hosszú távú céljaik?
– A rövid távú az, hogy ez a módszer minél gyorsabban minél több beteghez eljusson. A hosszú távú: addig nem állhatunk meg mi sem a fejlődésben, amíg nem tudunk mindenkit meggyógyítani, és ez még messze van. Az biztos, hogy az egészségügyben az orvosnak a mindenkori legjobb eszközt kell használnia. Nincs olyan, hogy jó, vagy majdnem olyan jó, mint a másik, hanem a legjobbat. Tovább dolgozunk hát, hogy ez a jövőben is a miénk legyen, mert ha megtudnám, hogy van a világon jobb módszer, onnantól magam is azt javasolnám az orvosoknak, betegeknek.

– Árulja el, milyen érzés élethivatásként korábban lehetetlennek tűnő – ráadásul az egész emberiséget érintő – kihívásokat megoldani?
– Amikor Scott kapitány kitalálta, hogy elmegy a Déli-sarkra, megjelent a The Times-ban egy hirdetés, hogy legénységet keresnek a hajóra: alacsony bérek, farkasordító hideg, a visszatérés bizonytalan. Mégis kígyózó sorok álltak. Mert mi másnak van értelme, mint felfedezni valamit? Amikor azt kérdezik, mi adott erőt a rákkutatáshoz – hiszen nem tudhattam, érek-e el benne valaha sikert –, csak azt tudom felelni: igazából nem volt választásom. Nem volt olyan verzió, hogy ne próbáljam meg.